CRISPR 기반 유전자 편집체의 체내 전달 효율 최적화를 위한 리포좀 캡슐화 및 표적화 전략

본 주제는 CRISPR 유전자 편집체(Cas9 nuclease와 가이드 RNA)를 안전하고 효율적으로 목표 세포에 전달하기 위해 사용되는 첨단 약물전달시스템 기술을 다룹니다.

전달체 디자인 및 평가

• 리포좀 캡슐화: 핵산 기반의 편집체를 둘러싸는 지질 나노입자는 혈청 내 분해를 막고 세포막 투과율을 높이는 데 사용되며, 지질 조성 변경은 endosomal escape 효율에 결정적인 영향을 미칩니다.
• 표적화 전략: 세포 특이적 리간드(예: 항체 단편, 펩타이드)를 리포좀 표면에 접합하여 원하는 조직이나 세포 유형으로의 Active Targeting을 달성하며, 이는 Off-target effect 최소화에 필수적입니다.

최근에는 다양한 In vitro 및 In vivo 모델에서 전달체의 크기, 표면 전하, 그리고 표적화 능력을 조합하여 최적의 Titer 및 Editing Efficiency를 확보하는 실험적 최적화가 진행되고 있습니다. 주요 분석 기법으로는 Flow Cytometry와 qPCR이 사용됩니다.